Bioloogia

Sirprakulise aneemiaga patsient saab USA-s esimeseks isikuks, kelle geenid on CRISPR-iga redigeeritud

Sirprakulise aneemiaga patsient saab USA-s esimeseks isikuks, kelle geenid on CRISPR-iga redigeeritud


We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

Eelmisel nädalal sai naisest nimega Victoria Gray esimene inimene USA-s, kelle rakke redigeeriti CRISPR-iga. 41-aastane patsient põdes sirprakulist aneemiat.

SEOTUD: ESIMENE INIMESE KATSE, MIS KASUTATAKSE CRISPR GENE-EDITINGIT USAs, ALGAB

Punaste vereliblede kujuga segamini ajava geneetilise mutatsiooni põhjustatud seisund põhjustab patsientidele kaost ja asja veelgi hullemaks muutmiseks on ravivõimalused väga piiratud ja ebaefektiivsed. Ainus sirprakulise aneemiaga patsientide ravimeetod on doonori siirdamine, mis töötab õigesti 10% patsientidest, kuid kõik see on muutumas.

Esimene USA-s

Oli selge, et hädasti on vaja alternatiivset, palju tõhusamat lahendust. Pärast palju kaalumist uskusid arstid, et patsiendi enda luuüdist eraldatud rakkude redigeerimine võib taastada punaste vereliblede efektiivse loomise ja just seda operatsiooni nad Grayga proovisid.

Arstid kasutasid CRISPR-i abil Grey luuüdi DNA näpistamist, et lülitada sisse spetsiifiline valk, mis võimaldaks korralikult punaseid vereliblesid genereerida. Operatsiooni tulemusena on Gray esimene inimene USA-s, kes läbib CRISPR-i redigeerimisprotseduuri, ja teine ​​kogu maailmas.

1940. aastate käsitlus

Ravi pärineb 1940. aastatel tehtud vaatlustest. "1941. aastal märkas lastearst nimega Jane Watson, et sirprakulistel lastel ei olnud sümptomeid enne 6 kuu kuni 1 aasta vanust," ütles Baylori ülikooli hematoloog Vivien Sheehan. Populaarteadus.

Samuti avastas lastearst, et need imikud toodavad loote hemoglobiini palju kauem kui terved lapsed. Pärast Watsoni tähelepanekuid on sellest ajast tehtud uuringud näidanud, et loote hemoglobiini suurendamine võib pakkuda sellele haigusele tõhusat ravi.

Nüüd võib CRISPR selle ravi lihtsalt elujõuliseks muuta. Kuid enne, kui me liiga erutume, tuleb märkida, et strateegiaga kaasnevad mitmed riskid.

Redigeeritud rakkude sisestamiseks patsiendi luuüdisse tuleb teised tüvirakud deaktiveerida. Vastasel juhul on võimalus, et redigeerimata tüvirakud võivad jätkata sirpidega punaste vereliblede tootmist, edestades redigeeritud rakkude tervislike rakkude tootmist.

Nüüd ütlevad teadlased, et protseduuri muude võimalike ohtude välistamiseks peavad nad Grey arengut jälgima vähemalt 15 aastat. Ikka nende jaoks 90% sirprakulise aneemiaga, mis ei allu praegusele ravile hästi, pakuks protseduur õnnestumise korral hädavajalikku päästerõngast, mida nad on lootnud.